在本节中，临床疗效评定为治愈和好转者均统计为有效。曲霉菌感染——伏立康唑在预后差的曲霉菌病患者中的疗效体外伏立康唑对曲霉菌属具有杀菌作用。在一项开放、随机、多中心的研究中，比较了伏立康唑和两性霉素B在277例免疫功能减退的急性侵袭性曲霉病患者中的疗效和生存受益，疗程为12周。治疗组和对照组的总有效率分别为53%和31%（基线时异常的症状体征以及影像学/支气管镜检查完全或部分恢复正常）。治疗组较对照组84日生存率显著为高。此外，伏立康唑在死亡时间和因毒性停药的时间方面均有显著优势，这种优势具有显著的临床意义和统计学意义。这项研究证实了早些时候的一项前瞻性研究的结果。后者的研究对象为伴有预后不良危险因素的患者，包括移植物抗宿主病，特别是颅内感染（通常死亡率为100%）患者，经本品治疗后获得了良好效果。本项研究包括了伴有骨髓移植、实体器官移植、血液系统恶性肿瘤、癌症或者艾滋病等基础疾病患者的脑部、窦、肺部曲霉病和播散性曲霉病。非中性粒细胞减少患者的念珠菌血症一项开放、对照研究，以二性霉素B 继予氟康唑的序贯疗法为对照，证实了伏立康唑作为念珠菌血症初始治疗的有效性。该研究纳入370 例证实为念珠菌血症的非中性粒细胞减少患者（年龄12 岁以上），其中248 例接受伏立康唑治疗。9 例伏立康唑组和5 例二性霉素B继予氟康唑序贯组的患者，同时还存在经真菌学证实的深部组织感染。该研究排除了肾功能衰竭的患者。两组中位治疗时间均为15 天。主要分析中，“治疗有效”由对给药方案处于盲态的数据审核委员会（DRC）进行评价，“治疗有效”定义为：治疗结束后（EOT）12 周时，所有感染症状和体征缓解/改善，同时念珠菌从血液里和感染的深部组织清除。EOT 后12 周没有接受评价的患者视为治疗失败。该分析示两治疗组均有41％的患者治疗有效。次要分析采用最近一个可评价时间点(即：EOT, 或EOT 后2, 6, 或12 周)的DRC 评价结果，伏立康唑与二性霉素B 继予氟康唑序贯治疗的成功率分别为65%和71%。对于不同时间点的研究者评价的有效率结果列于下表： 对于此适应症，尚无12 岁以下儿童的资料。严重的难治性念珠菌感染本项研究包括有55例严重的难治性念珠菌感染患者（包括念珠菌血症、播散性和其它侵袭性念珠菌病），这些患者以前已经过抗真菌治疗，特别是氟康唑，但均无效。经伏立康唑治疗后有效者24例（15例治愈，9例好转）。对氟康唑耐药的非白念珠菌菌株感染者中，3/3的克柔念珠菌（治愈）和6/8的光滑念珠菌（5例治愈和1例好转）感染治疗有效。有限的药敏资料也支持了临床疗效。足放线病菌属和镰刀菌属感染伏立康唑对以下罕见的真菌感染有效：足放线病菌属：伏立康唑治疗组中，28例尖端足分支霉菌感染患者中治疗有效者16例（6例治愈，10例好转）；7例多育足分支霉感染患者中2例治疗有效（均为好转）。此外，3例混合（1种以上病原菌，其中包括足放线病菌属）感染者中1例治疗有效。镰刀菌属：伏立康唑治疗组17例患者，7例有效（3例治愈，4例好转）。这7例患者中，3例为眼感染，1例为窦感染，3例为播散性感染。另有4例患者为包括珠镰孢菌属在内的混合感染，其中2例治疗有效。上述罕见病原菌感染中，大多数患者对原有的抗真菌治疗无效或不能耐受。确诊或临床诊断严重侵袭性真菌感染的中国患者的疗效在一项开放的、前瞻性、无对照、多中心的研究中，证实了伏立康唑在确诊或临床诊断严重侵袭性真菌感染的中国患者中的疗效。共计77名确诊或临床诊断严重侵袭性真菌感染的中国患者入选研究，并接受伏立康唑治疗。主要终点为，第6周总体疗效评价时改良的意向治疗人群（MITT）的治疗成功率（定义为“痊愈”或“改善”的受试者比例）， 其结果高达74.3%(95%CI: 62.4%, 84.0%)，且与在符合方案人群（PP）中的结果相当，具体见下表。本研究的次要疗效终点包括：第6周时的临床改善率77.1% (95% CI: 65.6%, 86.3%)、内镜检查/影像学改善率52.9% (95% CI: 40.6%, 64.9%)、真菌学清除率（定义为“清除”或“假定清除”）58.6% (95% CI:46.2%, 70.2%)，以及第6周时改良的意向治疗人群的再次感染率1.4% (95% CI: 0.0%,7.7%)。第6周时的总体疗效评价——MITT和PP人群 MITT，改良的意向治疗。PP, 符合方案。CI，置信区间（基于Exact 法）。IV，静脉内，LOCF，末次观察值结转。a 仅包括序贯口服剂型治疗或采用静脉剂型治疗完成研究的受试者。b 主要终点。c 针对改良的意向治疗分析的末次观察值结转。仅纳入符合方案分析中的完成随访的受试者。疗程临床试验中，561例患者伏立康唑的疗程超过12周，136例超过6个月。儿科用药经验用伏立康唑治疗61例确诊或高度怀疑为侵袭性真菌感染的儿科患者，年龄为9个月到15岁，其中2-12岁者34例，12-15岁者20例。大多数（57/61）患儿曾应用过其他抗真菌药物，但均失败。在治疗性研究中包括了5例12-15岁的患儿，其余患儿则在安慰性用药中接受了伏立康唑治疗。这些患儿的基础疾病包括血液系统恶性肿瘤、再生障碍性贫血（27例）和慢性肉芽肿病（14例）。真菌感染中以曲霉病最为常见（43/61；70%）。对于QT 间期的临床研究一项单剂随机、安慰剂对照、交叉研究评价了伏立康唑和酮康唑对QT 间期的影响。健康受试者分别口服伏立康唑800mg、1200mg、1600mg 和酮康唑800mg，安慰剂校正后的平均最大QT 间期延长时间分别为5.1 毫秒、4.8 毫秒、8.2 毫秒和7.0 毫秒。任何一组受试者QT 间期的延长时间与基线相比均不超过60 毫秒。未发现有受试者QT 间期超过500 毫秒这一潜在临床相关阈值。